全球百事通！輿情看點(diǎn)|《第四批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品建議清單》公布

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5月26日，國(guó)家衛(wèi)生健康委在其官網(wǎng)公示了《第四批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品建議清單》（以下簡(jiǎn)稱《清單》）?！肚鍐巍饭灿?jì)納入29種藥品，包括噴他脒、硝唑尼特、吉妥珠單抗/吉妥單抗、博舒替尼等。據(jù)悉，前三批公布的清單共105個(gè)鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品，截至2021年年底，有15個(gè)藥品已獲批上市，24個(gè)藥品在申請(qǐng)藥品上市許可或開展臨床試驗(yàn)。

輿評(píng)

《清單》一經(jīng)發(fā)布，便引發(fā)輿論廣泛關(guān)注。輿論主要聚焦在以下3個(gè)方面。

一是認(rèn)為建立兒童藥品建議清單意義重大，有利于緩解兒童用藥短缺問(wèn)題。如健康時(shí)報(bào)網(wǎng)發(fā)表《緩解兒童用藥缺乏，29種兒童藥品鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)》援引北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科主任醫(yī)師梁芙蓉觀點(diǎn)稱，臨床中，很多兒童用藥都很缺乏，尤其是針對(duì)嬰兒的抗感染藥、化療藥等，建立兒童藥品建議清單意義重大。鼓勵(lì)研發(fā)后，藥企通過(guò)臨床試驗(yàn)和安全性測(cè)試，健全兒童用藥安全性，厘清用藥的最大劑量和有效劑量，能夠?yàn)榕R床醫(yī)生提供用藥參考，更好地保障兒童治療。

《中國(guó)醫(yī)藥報(bào)》刊發(fā)《藥審政策先行 企業(yè)研發(fā)煥新 兒童用藥短缺問(wèn)題加速求解》稱，在一系列鼓勵(lì)研發(fā)、應(yīng)用政策推動(dòng)下，我國(guó)兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)研發(fā)申報(bào)熱情逐漸高漲，審評(píng)審批也實(shí)現(xiàn)快速放量，兒童用藥品種少、劑型少等問(wèn)題進(jìn)一步得到緩解。一位行業(yè)專家表示，據(jù)統(tǒng)計(jì)，2022年上市的兒童專用藥品種數(shù)量比2010年增長(zhǎng)了9倍。鼓勵(lì)兒童用藥研發(fā)政策取得明顯成效。

頭條號(hào)“賽柏藍(lán)”發(fā)表《138個(gè)藥，不受「一品兩規(guī)」限定》稱，截至今年5月，國(guó)家衛(wèi)生健康委藥物政策與基本藥物制度司共發(fā)布了四批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品建議清單，共有138個(gè)藥品被納入，兒童用藥突破“一品兩規(guī)”限定，有望緩解此前醫(yī)療機(jī)構(gòu)兒童用藥品種少、劑型少的困境。

二是分析被鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)的兒童藥品現(xiàn)狀，并關(guān)注我國(guó)兒童藥市場(chǎng)的痛點(diǎn)難點(diǎn)。如微信公眾號(hào)“17Talk易企說(shuō)”發(fā)表《政策扶持、市場(chǎng)短缺，又有29款藥物被推薦開發(fā)》指出，2016-2019年，國(guó)家共印發(fā)三批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單。2020-2022年恰逢新冠疫情，兒童藥品研發(fā)推薦清單也經(jīng)歷了斷檔空白。據(jù)梳理，前三批公布的清單中，僅有左乙拉西坦注射劑、尼莫地平口服溶液、碳酸氫鈉注射劑等14款產(chǎn)品獲批上市，涉及神經(jīng)與精神疾病、腫瘤、心血管疾病、內(nèi)分泌與代謝疾病等。據(jù)了解，獲批的藥品大部分為市場(chǎng)規(guī)模較大、市場(chǎng)需求比較穩(wěn)定的品種。以左乙拉西坦為例，據(jù)米內(nèi)網(wǎng)2020年發(fā)布的數(shù)據(jù)，左乙拉西坦是零售市場(chǎng)抗癲癇藥銷售額最高的品種，在公立醫(yī)院終端市場(chǎng)中銷售額排名第二，銷售規(guī)?？傆?jì)達(dá)12億元。左乙拉西坦也是前三批清單中最熱門的品種之一，目前已經(jīng)有19家企業(yè)獲批上市，并于2020年納入醫(yī)保目錄。值得注意的是，清單中的急救藥利多卡因、免疫抑制劑硫唑嘌呤、兒童青光眼用藥多佐胺+噻嗎洛爾滴眼劑等卻鮮少有企業(yè)問(wèn)津。國(guó)家藥監(jiān)局官網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，目前利多卡因批文共有306個(gè)，但兒童適用的注射劑型卻無(wú)企業(yè)布局，硫唑嘌呤注射用粉末、多佐胺-噻嗎洛爾滴眼劑也同樣沒有企業(yè)申報(bào)。

《健康時(shí)報(bào)》刊發(fā)《鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥清單經(jīng)歷“冰火兩重天”》援引中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)兒科分會(huì)小兒血液腫瘤專委會(huì)副主任委員、深圳市兒童醫(yī)院兒研所常務(wù)副所長(zhǎng)馬廉的分析稱，同是鼓勵(lì)研發(fā)清單上的品種，企業(yè)研發(fā)熱度卻不同，背后的主要原因在于兒童新藥研發(fā)難，最主要的表現(xiàn)在臨床試驗(yàn)、市場(chǎng)及立項(xiàng)三大方面。兒童新藥臨床試驗(yàn)推進(jìn)難度大、風(fēng)險(xiǎn)高是影響企業(yè)投入積極性的關(guān)鍵原因。其次，按照醫(yī)保評(píng)價(jià)的現(xiàn)行規(guī)則，兒藥臨床需求與歸類難以差異化的特點(diǎn)，導(dǎo)致在相關(guān)藥物立項(xiàng)過(guò)程中很難取得優(yōu)勢(shì)。例如，臨床患兒家屬普遍關(guān)心的藥物依從性問(wèn)題，廠家通過(guò)改變口味解決，但劑型卻與原研并無(wú)區(qū)別，很難得到醫(yī)保局認(rèn)同，這可能會(huì)影響藥品上市后的醫(yī)保支付意愿。此外，根據(jù)現(xiàn)行的藥監(jiān)審評(píng)規(guī)則，企業(yè)想通過(guò)改口味、改包裝規(guī)格做改良，可能無(wú)法滿足藥監(jiān)對(duì)于藥品臨床優(yōu)勢(shì)評(píng)價(jià)的要求，這些因素都很大程度上打擊了廠家在臨床兒童藥迭代升級(jí)中的積極性。中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)副主任委員、華中科技大學(xué)同濟(jì)兒童醫(yī)院院長(zhǎng)羅小平則提到，市場(chǎng)是最主要的影響企業(yè)投入熱情的原因，兒童藥往往需要特殊劑型，對(duì)生產(chǎn)的工藝要求高，意味著本身的生產(chǎn)成本就相對(duì)成人藥品比較高，而就回報(bào)的性價(jià)比而言，兒童用藥上市后的利潤(rùn)遠(yuǎn)不及成人用藥領(lǐng)域。比較明顯的是，如果鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單產(chǎn)品的適應(yīng)證對(duì)應(yīng)的市場(chǎng)有限，則企業(yè)布局的意愿就更低 。

《證券日?qǐng)?bào)》刊發(fā)《第四批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品建議清單發(fā)布 包含29款藥品》稱，多項(xiàng)行業(yè)數(shù)據(jù)顯示，國(guó)內(nèi)兒童藥市場(chǎng)可達(dá)百億元乃至千億元規(guī)模。但與此同時(shí)，兒童藥面臨品種少、適宜劑型少、生產(chǎn)企業(yè)少的問(wèn)題。有業(yè)內(nèi)人士表示，兒童在藥物吸收、分布、代謝等方面與成人差異較大，在用藥劑量、劑型、口味等方面具有特殊性。相比于成人用藥，兒童用藥的選擇相對(duì)較少。兒童藥市場(chǎng)并不小，但關(guān)鍵在于研發(fā)環(huán)節(jié)的“臨床不好做”，這是制約兒童藥發(fā)展的重要因素。

三是認(rèn)為《清單》的發(fā)布推動(dòng)兒童藥產(chǎn)業(yè)步入轉(zhuǎn)型發(fā)展黃金期。如《中國(guó)證券報(bào)》刊發(fā)《政策大力支持 多家公司深耕 兒童藥產(chǎn)業(yè)步入轉(zhuǎn)型發(fā)展黃金期》稱，業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，為鼓勵(lì)藥企加強(qiáng)兒科用藥的研發(fā)和生產(chǎn)，近年來(lái)，我國(guó)出臺(tái)了一系列扶持政策，要求創(chuàng)新藥提質(zhì)增效，杜絕同質(zhì)化仿制；創(chuàng)新藥審批速度加快，創(chuàng)新藥品種“以價(jià)換量”，通過(guò)醫(yī)保談判納入醫(yī)保目錄，商業(yè)化快速提升。兒童藥企不斷加強(qiáng)研發(fā)創(chuàng)新，提高藥品質(zhì)量，豐富藥品品種。我國(guó)兒童藥品已進(jìn)入轉(zhuǎn)型和高質(zhì)量發(fā)展的黃金時(shí)期。（內(nèi)容由中國(guó)健康傳媒集團(tuán)輿情監(jiān)測(cè)中心提供）

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